发布时间：2022-08-20 08:13 已有： 人阅读
| β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降甚至缺失，为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症。 对于大部分时间需要依赖定期输血的β-地中海贫血患者来说，这种疗法“改变了游戏规则”。 在美国，根据目前的护理标准，输血依赖型β地中海贫血患者的终生医疗费用高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用是普通人群的23倍。据蓝鸟生物估计，美国约有1300~1500人患有β-地中海贫血疾病。 蓝鸟生物在美国推出的付款模式是一次性预付款加上高达80%的风险分担。如果患者在输液后两年内未能保持免输血，患者或保险等商业机构将获得80%的费用报销。 蓝鸟生物表示，美国大约有70%-75%依赖输血的β-地中海贫血患者享受商业保险，公司正在与包括药品福利管理机构在内的主要商业机构进行后期谈判，同时也正在与一些州医疗补助机构合作。 Zynteglo将在今年第四季度正式在美国上市，由于收集细胞到静脉注射需耗时70~90天，预计正式治疗将于2023年第一季度启动。 蓝鸟生物有望“涅槃重生”？ 上世纪70年代，基因治疗的概念首次提出。到90年代，美国基因治疗的临床试验如火如荼。1995年，美国出现了第一个基因治疗成功的临床案例，基因治疗开始备受瞩目。 蓝鸟生物就诞生于这个浪潮之中，1992年，麻省理工学院的两名研究员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。 在随后的数十年内，基因技术发展逐渐成熟，生物技术公司也越来越得到资本市场的青睐。蓝鸟生物乘胜追击，2013年登陆纳斯达克，上市前定价为每股17美元，上市当日即上涨50%，接近每股26美元。到2018年时，该公司股价冲上最高点——231美元/股，而彼时，蓝鸟生物还没有产品正式上市。 直到2019年，蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo在欧盟获批有条件上市，但遭遇重大挫折后在2021年退出该地区。随后，该公司另一款治疗脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法Skysona也从欧洲市场撤离。 屋漏偏逢连夜雨。2020年5月，蓝鸟生物与BMS联合开发的用于难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T疗法bb2121，因数据不足被FDA延迟批准。同年11月，蓝鸟生物用于镰刀状细胞贫血症的基因疗法LentiGlobin上市申请也被推迟一整年。 经历多番挫折后，蓝鸟生物就开始了下坡路，其股价也一路下行。截至美股周四收盘，其股价较2018年的峰值暴跌97.5%。
此番Zynteglo在美国的获批或许有助于重振蓝鸟生物的业务。彭博分析师Marc Engelsgjerd 在一份报告中写道，“在经历欧洲的失败和美国监管的延误后，该许可提供了一条获得可观收入的途径”。 根据蓝鸟生物2021年的财报，蓝鸟生物的三款基因疗法——Zynteglo、Skysona和LentiGlobin都将迎来新的里程碑，并有望为其带来新的营收增长。目前，Zynteglo已经向市场迈出了重要的一步。该公司认为，Skysona也有望在2022年被批准且获得优先审查，同时LentiGlobin有望明年第一季度提交许可证申请。 |
