发布时间：2025-02-27 21:13 已有： 人阅读
| 安斯泰来宣布其寡核苷酸疗法Izervay获美国FDA批准更新标签，解除用药持续时间限制，允许持续给药超过12个月，用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的地图状萎缩。此次获批标志着Izervay成为全球首款可长期使用的补体C5抑制剂，为患者和医生提供了更灵活的治疗选择，进一步巩固其在GA治疗领域的领先地位。 Izervay标签扩展的临床价值与治疗革新 突破性用药限制解除 Izervay最初于2023年获批用于GA治疗，但用药时间被限制为12个月以内。此次FDA基于III期GATHER2研究的两年数据，批准其标签更新，允许无期限用药。这一调整不仅延长了治疗窗口，也为延缓疾病进展提供了更持久的干预手段。数据显示，Izervay通过抑制补体蛋白C5，可显著减缓GA病灶面积扩大，疗效随治疗时间延长而增强。 疗效数据支撑长期用药信心 GATHER2研究显示，Izervay治疗组在24个月时，GA病灶进展较安慰剂组减缓35%。此外，患者视力损失风险降低的关键指标也呈现显著优势。尽管具体数据尚未完全披露，但安斯泰来强调，两年期结果验证了药物的安全性和有效性，为无期限用药提供了循证依据。 医患灵活性与治疗可及性提升 此前，GA领域仅有Apellis公司的Syfovre获批，但其用药频率较高。Izervay的玻璃体内注射频率为每月一次，但在标签更新后，医生可根据患者病情调整给药间隔，降低治疗负担。这一灵活性有望提高患者依从性，尤其是在老年人群中更具实际意义。 补体抑制剂研发竞争与市场格局演变 技术路径：从C3到C5的靶点差异化 Izervay作为RNA适配体药物，通过靶向补体C5蛋白阻断下游炎症反应，与Syfovre的C3抑制机制形成差异化竞争。补体系统在AMD病理中起核心作用，但C5靶点被认为更接近终末通路，可能减少全身性副作用风险。安斯泰来的临床数据表明，C5抑制对GA病灶的控制具有持久性，为其技术路径提供了验证。 市场潜力与竞争动态 全球GA患者约500万人，且无治愈手段，药物市场潜力巨大。Syfovre自2023年上市后，首年销售额突破10亿美元。Izervay凭借用药灵活性优势，有望抢占市场份额。此外，罗氏、诺华等企业正在推进针对补体因子的基因疗法和双特异性抗体，但多数仍处于早期临床阶段。短期内，Izervay与Syfovre的双寡头格局或将持续。 研发趋势与未来挑战 补体抑制剂领域的研发正向精准化与长效化发展。例如，基因 行业动态：创新药企加速布局 除安斯泰来外，多家药企近期在眼科、肿瘤等领域取得进展： -亚虹医药：APL-1202联合替雷利珠单抗治疗肌层浸润性膀胱癌的II期试验显示，联合组病理完全缓解率达41%，显著优于单药组，数据入选2025年ASCOGU研讨会。 -和元生物：拟斥资5000万至1亿元回购股份，用于股权激励，彰显管理层对长期发展的信心。 -天益医疗：子公司以1199万欧元收购BELLCO的CRRT滤器业务，完善重症肾脏替代治疗产品线，加速全球化布局。 结语 Izervay的无期限用药批准，不仅为GA患者带来希望，也凸显了补体抑制剂在眼科疾病中的治疗价值。随着全球药企加码研发，靶向补体通路的创新疗法有望重塑AMD治疗格局，而安全性、可及性与长效性将成为下一阶段竞争的核心维度。 |
