“史上最贵药”！定价1908万元

　　β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降甚至缺失，为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症。

　　对于大部分时间需要依赖定期输血的β-地中海贫血患者来说，这种疗法“改变了游戏规则”。

　　在美国，根据目前的护理标准，输血依赖型β地中海贫血患者的终生医疗费用高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用是普通人群的23倍。据蓝鸟生物估计，美国约有1300~1500人患有β-地中海贫血疾病。

　　蓝鸟生物在美国推出的付款模式是一次性预付款加上高达80%的风险分担。如果患者在输液后两年内未能保持免输血，患者或保险等商业机构将获得80%的费用报销。

　　上海邦耀生物科技有限公司宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请，于当天正式取得中国药监局药品审评中心的批准。

　　虽然邦耀生物的BRL-101与蓝鸟生物的Zynteglo都属于基因疗法产品，但两者仍有差别，前者属于基因

　　邦耀生物表示，当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植，如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞

　　邦耀生物亦表示，相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，该公司的造血干细胞基因疗法更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈，并且成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。

　　在邦耀生物BRL-101宣布获批临床之前，2021年1月，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的在研产品ET-01也在中国获批开展临床试验。同样，ET-01也属于基因